Les maladies musculaires constituent un ensemble de troubles caractérisés par une faiblesse musculaire progressive résultant d’anomalies touchant les fibres musculaires et leur environnement de soutien. Nos travaux de recherche portent sur les cellules souches musculaires et sur la façon dont leurs interactions avec les populations de niche environnantes régulent le maintien et la réparation du muscle.
Nous étudions comment les défauts cellulaires observés dans des maladies musculaires telles que la dystrophie musculaire de Duchenne ou la dystrophie myotonique de type 1 influencent la régénération musculaire et contribuent à la progression de la maladie. Afin de mettre en lumière les mécanismes sous-jacents aux dysfonctionnements, nous utilisons des approches multiomiques de pointe (ARN simple cellule, transcriptomique spatiale, protéomique, lipidomique) pour définir les signatures moléculaires associées à la maladie.
Les voies candidates sont ensuite évaluées par criblage de médicaments sur des échantillons dérivés de patients et par modélisation 3D, puis validées dans des modèles précliniques afin d’en évaluer le potentiel thérapeutique. Ultimement, cette stratégie vise à identifier des thérapies ciblées capables de restaurer la régénération musculaire et d’améliorer le pronostic des patients.