Un essai clinique international démontre que le navepegritide augmente la croissance de 30 % chez les enfants atteints d’achondroplasie et améliore les proportions corporelles et la mobilité.
Un essai clinique international, nommé ApproaCH, dévoile l’efficacité prometteuse d’un nouveau médicament pour stimuler la croissance chez les enfants atteints d’achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme. Menée auprès de 84 enfants dans 10 centres hospitaliers universitaires, dont le CHU Sainte-Justine, répartis dans 7 pays, l’étude a démontré que le navepegritide augmentait la croissance en moyenne de 30 % sur un an, permettant de gagner environ 1,5 cm de plus chaque année.
L’achondroplasie ne se limite pas à une petite taille: elle se traduit souvent par des malformations osseuses, comme une croissance disproportionnée des membres et un mauvais alignement des articulations. Ces anomalies peuvent entraîner des douleurs, limiter la mobilité et nuire à l’autonomie et à la qualité de vie. Le traitement actuellement disponible nécessite des injections quotidiennes et ne s’accompagne pas encore d’améliorations notables au-delà de la croissance.
Tout comme le traitement actuel, le navepegritide est basé sur une version modifiée d’une molécule naturellement présente dans le corps – le peptide natriurétique de type C – qui stimule la croissance osseuse. Mais ses effets vont plus loin.
